每日經濟新聞 2020-08-06 21:12:46
每經編輯 孫志成
近日，一則自媒體發布的“求藥”消息引起多方關注。
7月31日，一家名為“黑土影像”的自媒體發布了一篇標題為《湖南一男嬰ICU中急需特效藥救命，5毫升70萬元，父親瞬間絕望》的文章。文章里寫到的男嬰名叫武長毅，出生于2019年7月。出生不久的他便患上了脊髓性肌萎縮癥，一種由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。
自媒體發布的求助信息
要想活下去，只有特效藥諾西那生鈉能救命?？梢恢Ь鸵?0萬元的價格，讓男孩一家絕望了。父親在塑料廠打工，母親沒有工作照顧小孩，雙方老人動用了所有人脈去借錢，最終還是支撐不下去。
雖然文章真實性暫未證實，但據南方都市報，在上市后，該藥物在國內目前售價為每支69.7萬元。
隨著文章的廣泛傳播，男嬰一家的境遇惹無數網友心疼嘆息。同時，文內提到的“天價”特效藥諾西那生鈉再次進入了大家視野。而引發網友更大關注的，則是諾西那生鈉在國外的售價并不高昂，甚至可以說與國內售價有著“天大的差別”：此藥在澳洲只賣41美元，相當于人民幣280多元。如此大的價格反差引來眾多網友質疑。
脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SMA分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。而目前國內唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。
據南方都市報，去年2月22日，諾西那生鈉注射液獲得國家藥監局批準，用于治療用于治療5q型脊髓性肌萎縮癥。據了解，在上市后該藥物在國內該藥目前售價為每支69.7萬元，每年需反復注射且屬于完全自費藥物。
諾西那生鈉注射液 圖片來源：美通社
據悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研發，2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，隨后該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準用于治療SMA。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用于治療5qSMA，并成為中國首個能治療SMA的藥物。
另一款治療SMA的藥物則是由諾華旗下AveXis公司研發的基因療法Zolgensma，但后者目前僅在歐盟、美國、日本等上市。而由羅氏研發的SMA藥物也在今年4月23日遞交了在中國上市的申請，并于6月進入優先審評，有望在年內獲批。
圖片來源：攝圖網（圖文無關）
實際上，不只在中國，在醫療體系更加發達的國家，SMA的藥物費用也遠非普通人可以負擔得起。
據封面新聞，諾西那生鈉注射液在美國的治療費用也相當昂貴，定價為12.5萬美元（折合人民幣約87萬元）一針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元（折合人民幣約520萬元），第二年的費用降低一半至37.5萬（折合人民幣約260萬元）。
諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療，但Zolgensma的定價也被視為“天價”，高達210萬美元（約合人民幣1500萬元）。
據共同社，Zolgensma在日本的藥價為1.6707億日元（約合人民幣1102萬元），是日本國內價格最貴的藥物，用藥對象為未滿2歲的患者。2020年5月日本厚生勞動省才將其列為公共醫療保險適用對象。
而渤健生物官方微信8月6日發布聲明稱：
SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病。諾西那生鈉注射液是全球首個獲批的SMA治療藥物。截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，并在40多個國家和地區獲得了報銷，包括澳大利亞。
藥品價格和藥品報銷后患者自付費用，是兩個完全不同的概念。據澳大利亞藥品福利計劃（The Pharmaceutical Benefit Scheme-PBS）網站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格。
近年來，國家陸續出臺一系列政策，加速罕見病藥物審批，提高罕見病患者用藥保障，SMA這一罕見疾病率先受益于國家罕見病相關政策。
2018年5月，SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》。
2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》。
2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批。
諾西那生鈉注射液目前在中國屬于自費藥物。渤健深刻理解應對支付挑戰對中國SMA患者群體的重要性和迫切性。2019年5月31日，中國初級衛生保健基金會宣布SMA患者援助項目正式啟動，援助藥物由渤健公司捐贈。該項目幫助SMA患者第一年的治療費用相比全自費節省約2/3，之后每年的治療費用與全自費相比可節省約一半。截至目前，全國已有80多位SMA患者在援助項目的幫助下獲得了藥物治療。
根據國家相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫保談判。
公司一直與國家和地方政府相關部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機制，以進一步提升中國SMA患者藥物可及性。
據第一財經報道，在澳大利亞，諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入當地的藥品福利計劃（PBS），用于治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者，且根據PBS的規定，患者需要為計劃內的補貼藥品支付一定的金額。
直到2020年1月1日，持有澳大利亞醫保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要為大多數PBS藥物支付41澳元（約合人民幣205元），如果持有優惠卡，則僅需支付6.60澳元（約合人民幣33元）。
渤健2019年財報顯示，諾西那生鈉注射液為該公司貢獻達到21億美元，主要受美國增長9%至9.33億美元和美國以外地區增長34%至12億美元的推動。
據紅星新聞，8月5日，國家醫保局信訪辦一工作人員表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發成本等，藥企業也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內處于市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。”
圖片來源：攝圖網（圖文無關）
該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企業談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄。”上述工作人員表示。
每日經濟新聞綜合紅星新聞、南方都市報、封面新聞、第一財經
封面圖片來源：攝圖網
如需轉載請與《每日經濟新聞》報社聯系。
未經《每日經濟新聞》報社授權，嚴禁轉載或鏡像，違者必究。
讀者熱線：4008890008
特別提醒：如果我們使用了您的圖片，請作者與本站聯系索取稿酬。如您不希望作品出現在本站，可聯系我們要求撤下您的作品。
歡迎關注每日經濟新聞APP
