第六屆進博會開幕倒計時 輝瑞中國區罕見病事業部總經理宋發賢：血友病診療目標從“減少出血”向“零出血”升級

每經記者 林姿辰    每經編輯 張海妮    

“走小步但不停步”是國內罕見病診療發展的主旋律。今年9月，國家衛生健康委聯合6部委發布《第二批罕見病目錄》，罕見病目錄病種從121種增加至207種，新增病種包括軟骨發育不全、獲得性血友病等86種罕見病，幫助更多患者和創新藥物從“罕見”到“被看見”。

近期，輝瑞中國區罕見病事業部總經理宋發賢接受包括每日經濟新聞在內的媒體采訪，透露將在進博會上介紹最新的血友病非因子治療方案，公司將與全球同步遞交申請，讓中國成為該藥物首批上市的國家之一，為中國患者帶來最新的前沿突破療法，滿足血友病診療尚未被滿足的需求。在相關藥物上市后，公司也會積極響應國家的多層次醫療保障體系建設，進一步提升創新藥物的可支付性。

輝瑞中國區罕見病事業部總經理宋發賢 圖片來源：受訪者供圖

宋發賢對《每日經濟新聞》記者表示，中國罕見病領域最大的機會在于國家的創新政策，但最大的挑戰在于罕見病患者的早診早治，以及如何讓每一個罕見病患者真正“有藥可用”、能“用得起藥”，這需要政府、學會、協會、行業組織、患者組織、企業等各方的合力。

血友病新藥計劃與全球同步遞交申請

血友病是我國公眾認知度最高的罕見病之一，根據世界血友病聯盟（WFH）去年底發布的全球年度報告，全球確診的血友病患者數約為23.36萬例，在我國，血友病的發病率為2.73/100000，至2021年，登記在冊的患者4萬余人，其中A型血友病占比約80%-85%，B型為15%-20%。

目前國內血友病用藥主要采用凝血因子替代治療，主要包括人凝血因子和重組人凝血因子，得益于國家鼓勵罕見病用藥的研發創新并予以優先審評審批，血友病藥物生產廠商積極研發藥效更為持久的長效和超長效的藥物。

而輝瑞計劃在進博會介紹的血友病藥物是一款非因子創新療法。5月30日，輝瑞曾宣布其在研的抗TFPI（組織因子途徑抑制物）療法用于A型和B型血友病的關鍵III期BASIS臨床研究(NCT03938792)達到主要終點。該療法有望成為國內首個按固定劑量給藥的、每周一次、皮下注射、同時治療血友病A或B的藥物。

宋發賢表示，目前血友病的治療手段基本是因子替代，即“缺什么補什么”，現有的探索大多集中在因子重組方面提供新的解決方案，但輝瑞的抗TFPI機制療法是非因子治療藥物。區別于模擬因子的非因子療法，該療法可以通過靶向組織因子途徑抑制劑（anti-TFPI機制），重新建立出血和凝血之間的平衡。由于該療法為皮下注射，每周一次，預計將提高患者的用藥依從性，推動血友病診療邁向新紀元，將治療目標從“減少出血”向“零出血”升級。

另外，輝瑞針對血友病還布局了基因療法，分別針對成人血友病A和血友病B，目前已經處于III期臨床階段。宋發賢認為，血友病療法已經從最早的血漿制品治療進化到因子替代治療（包括短效和長效治療兩類），未來要進入非因子治療時代，而基因治療為更長期的獲益和疾病控制提供了可能。

目前，抗TFPI機制療法在全球還未走到上市階段，但宋發賢透露公司計劃與全球同步遞交申請，爭取讓中國成為該藥物首批上市的國家，而在上市后公司也會積極響應國家的多層次醫療保障體系建設，進一步提升創新藥物的可支付性。

記者注意到，輝瑞曾在2020年提出“兩個80%”目標，以加速創新藥物在中國的上市步伐。今年，在這一目標實現后，輝瑞又將這一數字提升到100%。計劃到2027年，輝瑞要保證達成在中國實現全產品線同步遞交，進一步縮短創新藥物在國際以及中國上市的時間差，讓中國患者盡早得到治療與生存的獲益。

罕見病診療鏈路長 構建多層次醫療保障非常緊迫

目前，輝瑞全球共有10款罕見病藥物上市，其中中國上市了4款藥物。自參展進博會以來，已有兩款罕見病創新藥物在進博會完成首秀，一款是罕見心肌病治療藥物氯苯唑酸軟膠囊（維萬心^®），另一款是治療罕見神經疾病的氯苯唑酸葡胺軟膠囊（維達全^®）。從上市路徑看，兩款藥物均于2019年亮相當年的進博會，次年作為國內首批臨床急需境外新藥正式進入國內市場，其中罕見心肌病治療藥物也已經納入醫保。

宋發賢告訴《每日經濟新聞》記者，中國罕見病領域最大的機會是國家對于創新藥品加速審評審批的諸多創新政策，例如進博會為輝瑞等外資藥企提供了參與國內醫藥創新生態、加快推進產品引入的機會。不過，挑戰也不可忽視：由于罕見病患者面臨“有藥可用、用得上、用得起、用得對”幾大難題，其中涉及的環節、部門、相關方眾多，鏈路更長，如何集合各方力量，真正以患者為中心找到解決方案還是最大的挑戰。 

宋發賢表示，輝瑞中國在罕見病領域的工作建設圍繞診療體系、患者支持體系、多層次保障的支付體系三大體系展開，與生態圈中的各方積極合作。以“用得上”為例，目前國內罕見病診療體系面臨很大的挑戰，診療能力多集中在大城市，但患者分布在全國各地，需要前往中心城市獲得診療幫助。在血友病領域，公司響應中國罕見病聯盟以及專家的呼吁和倡導，推動中國血友病領域以患者為中心，以達成“同質化診療 屬地化管理”這一血友病診療終極目標。

對于“用得起”的問題，輝瑞積極探索中國方案：一是積極參與國家醫療保障談判，同時與行業及商保等合作伙伴探索多層次支付力求改善解決方案，提高可及性；二是與行業各方一起倡導國家在罕見病領域形成更好的體系化政策和頂層設計。

“國家醫保定位‘?；?rsquo;的原則，多層次醫療保障的構建就顯得非常緊迫。”宋發賢建議，要解決藥企的創新研發動力和投入產出問題，可以考慮政策組合拳在產業鏈各環節解決資金和成本壓力，實現整個產業鏈的價值發展，加快改善目前困境，使更多罕見病早日實現“有藥用、用得上、用得起、用得對”。

今年輝瑞罕見病將在進博會舞臺上提出的“雙維達標”的理念是對罕見病“用得對”的印證。這一目標將臨床診療的重點放到常被患者、照料者忽視的隱匿出血上面，強調對血友病患者關節的最大化保護。

宋發賢說：“因為由自發性出血帶來的關節損傷，是血友病患者致殘的重要原因。我們希望和臨床專家共同呼吁和推動，通過血友病醫患共同決策體系的建立，定期評估患者狀態，動態調整臨床治療方案，讓血友病患者擺脫疾病束縛，早日回歸家庭和社會，能夠像正常人一樣擁抱生活。”

封面圖片來源：受訪者供圖