醫藥早參丨國內首個利用轉基因動物生產的罕見病藥物獲批臨床試驗

每經記者 許立波    每經編輯 董興生    

丨 2023年12月21日 星期四 丨

NO.1 國內首個利用轉基因動物生產的罕見病治療藥物獲批臨床

12月20日，據中國生物官方微信公眾號消息，12月15日，國藥集團中國生物成都生物制品研究所研發的“重組人C1酯酶抑制劑”獲國家藥品監督管理局簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》。該藥品系國內首個利用轉基因動物生產獲準進入臨床研究的治療性藥物。

點評：近年來，基因修飾動物在生命科學、醫藥創新等領域展現出了巨大的應用前景。該事件一方面展現出中國生物對生物醫藥前沿創新領域的積極探索，另一方面也對罕見病治療領域具有重要意義。

NO.2 恒瑞醫藥：JAK1抑制劑SHR0302系統性紅斑狼瘡適應癥獲批臨床

12月20日，恒瑞醫藥公告，公司收到國家藥監局核準簽發的關于SHR0302緩釋片的《藥物臨床試驗批準通知書》，將于近期開展系統性紅斑狼瘡適應癥臨床試驗；SHR0302緩釋片是一種高選擇性的JAK1抑制劑，可通過抑制JAK1信號傳導發揮抗炎和抑制免疫的生物學效應；目前暫未有針對系統性紅斑狼瘡的同靶點藥物獲批上市。SHR0302相關項目累計已投入研發費用約7.29億元。

點評：恒瑞醫藥新藥獲批臨床試驗，未來有望為系統性紅斑狼瘡患者帶來新的治療選擇，在提高患者生存率和生活質量方面具有一定積極意義。

NO.3 恩華藥業：美國FDA關閉警告信

12月20日，恩華藥業公告，公司于2019年9月25日收到美國食品藥品監督管理局（FDA）發出的針對2019年4月1—5日公司賈汪原料藥廠的原料藥檢查結果發現的銷售至美國的產品存在執行USP（美國藥典）方法和標準有缺陷等方面的不足而出具的警告信。

近日，恩華藥業收到了FDA官方正式的郵件通知，FDA已經完成了對公司在2019年9月警告信中提出的缺陷的整改措施的評估，認為公司對警告信中提出的缺陷已做出相應的整改行動，因此，關閉對公司賈汪原料藥廠的警告信。

點評：美國FDA關閉對公司賈汪原料藥廠的警告信，表明此前在檢查中發現的生產缺陷已整改完畢，對公司未來的海外市場拓展有積極影響。

NO.4 華東醫藥：簽訂市場推廣服務協議

12月20日，華東醫藥公告，其全資子公司中美華東獲得南京英派藥業有限公司全資子公司上海君派英實藥業有限公司的塞納帕利于中國內地的獨家市場推廣權益。中美華東將向英派藥業支付1億元人民幣首付款，以及最高不超過1.9億元人民幣的注冊及商業化里程碑付款。同時，英派藥業將根據協議約定向中美華東支付市場推廣服務費。

據悉，塞納帕利是由英派藥業自主研發的新型、高效的PARP1/2抑制劑，其獨特的分子結構確保了出色的靶向選擇性和廣泛的安全窗口。2023年8月，國家藥品監督管理局受理了塞納帕利的新藥上市申請，適用于晚期上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌成人患者對一線含鉑化療達到完全緩解或部分緩解后的維持治療。

點評：近年來，PARP抑制劑正在改變卵巢癌的治療格局。華東醫藥通過引入英派藥業即將實現商業化的創新管線塞納帕利，有助于豐富公司腫瘤領域產品線，兩家公司也有望通過合作共享資源、協同發展。

NO.5 智飛生物：組分百白破疫苗進入Ⅲ期臨床試驗

12月20日，智飛生物公告，由全資子公司北京智飛綠竹生物制藥有限公司自主研發的吸附無細胞百白破（組分）聯合疫苗在廣西開展Ⅲ期臨床試驗。百白破疫苗是針對百日咳、白喉、破傷風三種疾病的聯合疫苗。

點評：目前，國內暫無組分百白破疫苗獲批上市，相關市場前景廣闊。但需要指出的是，百白破疫苗后續臨床試驗進度、結果及產品上市情況存在不確定性。