全球首個用于治療漸凍癥的“孤兒藥”iPSC衍生細胞藥物完成首例患者入組

每經記者 林姿辰    每經編輯 楊夏    

11月28日，“士澤生物”微信公眾號發布文章，稱近日士澤生物醫藥（蘇州）有限公司（Roche Accelerator Member；姑蘇重大創新團隊；簡稱“士澤生物”）聯合上海市東方醫院（同濟大學附屬東方醫院）劉中民團隊等順利完成“臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞治療漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥；ALS）”的全球首例患者入組。

“漸凍癥”（肌萎縮側索硬化癥；ALS）是一種運動神經元病及進行性神經退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運動神經元持續退行性病變和死亡，導致患者出現上、下運動神經元合并受損，最終可導致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。

據《每日經濟新聞》記者統計，目前國內獲批的漸凍癥藥物共有3款，其中包括今年10月獲批上市的托夫生注射液（Tofersen），該藥物由渤健生物科技（上海）有限公司生產，可用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的漸凍癥（漸凍癥又名肌萎縮側索硬化，以下簡稱ALS）成人患者，是全球首個SOD1-ALS對因治療藥物。

不過，臨床數據顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠實質性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。

而根據“士澤生物”微信公眾號，此次公司正式由國家兩委局獲批開展的臨床研究，采用自主開發的用于治療漸凍癥的臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞新藥（FIC），該全球創新性產品已于2023年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）認證授予全球孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD）資格，是首個中國自主iPSC衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格、也是迄今為止全球首個用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPSC衍生細胞藥物。

記者注意到，除了漸凍癥，士澤生物獲批開展的iPSC衍生細胞治療神經系統疾病的國家級備案臨床研究項目中，還有一項用于治療中重度帕金森病。上述文章顯示，目前公司仍在招募帕金森病和漸凍癥的臨床受試者。

封面圖片來源：視覺中國-VCG41522494277