國家藥監局答每經問：今年前五個月已經批準24個罕見病藥物上市

每經記者 李宣璋    每經編輯 陳星    

6月14日，國新辦舉行國務院政策例行吹風會，介紹《深化醫藥衛生體制改革2024年重點工作任務》（以下簡稱《任務》）有關情況。

《任務》提出，深化藥品審評審批制度改革。制定關于全鏈條支持創新藥發展的指導性文件。加快創新藥、罕見病治療藥品、臨床急需藥品等以及創新醫療器械、疫情防控藥械審評審批。

近年來，我國藥品審評審批改革不斷推進，相關部門對創新藥有什么支持性政策？

國家藥監局副局長黃果在回答《每日經濟新聞》記者上述提問時表示，創新是推動醫藥產業高質量發展，滿足群眾不斷提升的用藥需求的關鍵因素。近年來，國家藥監局通過深化藥品審評審批制度改革，鼓勵、引導和服務藥品創新研發，不斷完善標準、優化程序、提高效率、改進服務，釋放加快“新藥好藥”上市的政策紅利，一大批創新藥、創新醫療器械獲批上市。

發布會現場 圖片來源：每經記者 李宣璋 攝

 

今年前五個月已經批準創新藥20個

黃果表示，據統計，2022年至今，已累計批準創新藥品82個、創新醫療器械138個，僅今年前五個月已經批準了創新藥20個、批準了創新醫療器械21個，其中既有大家比較關心的像CAR-T、單克隆抗體等新生物技術產品，也有創新中成藥，還包括采用全磁懸浮技術的人工心臟產品、采用人工智能技術的CT圖像輔助檢測軟件等。無論從數量還是質量來看，都處于全球前列。

在健全鼓勵創新機制方面，針對重點產品，按照“提前介入、一企一策、全程指導、研審聯動”的原則，在標準不降低、程序不減少的前提下，改進和加強溝通交流服務，讓注冊申請人及早夯實研究基礎，可以“少走彎路”。同時，持續貫通“突破性治療藥物”“附條件批準”“優先審評審批”“特別審批”等四條快速通道，加速推進臨床急需、重大疾病防治等新藥的審評審批。

在服務臨床用藥需求方面，將臨床急需的短缺藥、兒童用藥、罕見病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗和創新疫苗等納入加快審評審批范圍，鼓勵以臨床為導向、以患者為中心的藥物研發。“這里還有一組數據，例如大家比較關注的罕見病治療藥物，2022年批準上市3個，2023年批準45個，2024年前五個月已經批準24個，可以說罕見病治療藥物上市數量大幅增加，讓很多罕見病患者不再無藥可治，能夠切實受益。”

在接軌國際審評標準方面，從2017年6月加入國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）以來，至今已經采納實施了全部68個ICH指導原則，這意味著我國藥品審評的技術要求與國際全面接軌，也意味著我國的藥品監管部門、制藥企業、研發機構可以更多參與國際規則和標準從制定到實施的全過程，還意味著全球同步研發的新藥可以按照同樣的規則，在我國同步申報、同步上市。

“目前，已經有創新藥利用國際多中心臨床數據在我國實現了‘全球首發上市’，這可以讓我國患者更早更快享受到全球最新的藥物研發成果。”黃果說。

集采中選仿制藥與原研藥在臨床療效和安全性上等效

圍繞藥品和耗材的集采，國家醫保局副局長黃華波表示，集中帶量采購中選產品的降價空間主要來源于企業營銷成本的節約，集采通過匯集全國醫療機構的需求量形成一個采購標的，引導企業公平競爭產生合理的價格，一旦中選，產品可以按照采購合同直接銷往醫院，醫院按照承諾的采購量，按時完成采購，并且優先采購和使用中選產品，由此大幅壓縮了藥品生產企業營銷成本。

同時，集采有一項措施，要求醫療機構及時結清企業貨款，還有通過醫保基金預付政策予以支持，這樣有效解決了原來回款周期特別長的問題，為企業節省了大量資金成本。這些流通環節中成本的節約是主要的降價空間。通過價格競爭讓利給人民群眾。

黃華波表示，為確保中選產品降價不降質量，主要采取了三方面的措施：

第一是設定質量入圍門檻。國家組織藥品集采對企業和產品資質作了規定，將通過質量和療效一致性評價作為仿制藥參加集采的門檻，避免在競爭中出現“劣幣驅逐良幣”的現象。

第二是建立質量監管的協同機制。將國家和地方集采中選企業信息與藥監部門共享，藥監部門將中選產品列入監管重點。對國家組織集采中選產品出現的質量相關問題，醫保局和藥監局聯合開展處置，采取取消中選資格、納入“違規名單”等懲戒措施，持續釋放質量問題“零容忍”信號。

第三是開展臨床療效與安全性的真實世界研究。委托全國30多家大型三甲醫院開展了兩期集采中選仿制藥的臨床療效和安全性真實世界研究，目前覆蓋前三批集采37種臨床使用廣泛的藥品。

研究結果顯示，中選仿制藥與原研藥在臨床療效和安全性上是等效的，說明國產仿制藥的質量整體上經受住了考驗。現在第三期的臨床療效和真實世界研究正在開展中，這一期覆蓋了第四、五批集采的20多個品種，相關部門將陸續發布研究成果。