醫藥早參丨2024醫保飛檢落地 輝瑞B型血友病基因療法上市

每經記者 陳星    每經編輯 陳俊杰    

丨2024年4月29日 星期一丨

NO.1 輝瑞B型血友病基因療法在美獲批上市

4月26日，輝瑞宣布，FDA已批準其基因療法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt，SPK-9001）上市，用于治療中重度B型血友病成人患者。BEQVEZ的定價為350萬美元，與之前批準的B型血友病基因療法Hemgenix價格一致。

點評：B型血友病是一種因先天缺乏FIX導致的遺傳性出血性疾病?；虔煼樵摷膊√峁┝诵碌闹委熓侄?。

NO.2 諾華口服PNH新藥在華獲批上市

4月26日，諾華宣布其鹽酸伊普可泮膠囊（iptacopan）在華獲批上市，用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。

點評：2023年12月，伊普可泮獲得FDA批準上市，用于成人PNH患者的治療，成為首個獲FDA批準的口服單藥治療成人PNH的藥物。在FDA獲批僅4個月后，伊普可泮在中國成功獲批，這是諾華以“中國速度”推動全球創新藥物加速進入中國的又一例證。

NO.3 BMS計劃裁員2200人

4月25日，百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）表示，將有大約2200名員工受到公司成本削減措施的影響，該措施旨在到2025年底節省約15億美元。BMS指出，該計劃包括組織管理結構重組，優化產品管線。

點評：百時美不止通過優化人員削減成本。首席醫療官Samit Hirawat指出，百時美到目前為止，大約有12個方案已經停止或指定委外開發。根據BMS財報，公司第一季度銷售額增長了5%，至119億美元，超過此前115億美元的預期。

NO.4 吉利德徹底放棄CD47單抗開發

吉利德在公布2024Q1財報的同時，更新了管線進展，其將關于CD47單抗magrolimab的6項試驗從管線中剔除。包括magrolimab聯合療法治療頭頸部鱗狀細胞癌、三陰性乳腺癌、結直腸癌等多項實體瘤研究。

點評：以Magrolimab為代表的CD47靶點曾被認為是下一個重磅炸彈誕生地，然而，該藥物開發最終還是以失敗告終。作為CD47靶點風向標的magrolimab后面還有眾多follower，這些項目的未來或許也將迎來變數。

NO.5 2024醫保飛檢落地

4月28日，國家醫保局聯合財政部、國家衛生健康委、國家中醫藥局印發了《2024年醫療保障基金飛行檢查工作方案》，在全國范圍啟動2024年醫療保障基金飛行檢查工作。

點評：縱觀工作方案，本次國家飛行檢查有幾大重點值得關注：重點關注醫?；鹗罩w量較大、醫療服務資源比較豐富的地區和機構；開展“回頭看”，隨機抽?。祩€省份進行國家飛行檢查；聚焦定點醫療機構重癥醫學、麻醉、肺部腫瘤等領域；重點查處定點零售藥店虛假購藥、參與倒賣醫保藥品、串換藥品三個方面。“隨機檢查”及“回頭看”等行動有助于發現問題的長期性和持續性，推動醫?；鸸芾碇贫群蛢炔靠刂频母倪M和完善。